“组合拳”助解儿童用药难题
2021年以来，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）把支持儿童用药研发、确保儿童用药安全作为学史力行“我为群众办实事”实践活动的重要内容，以成立儿童用药专项小组、借鉴应急审评经验、完善审评标准体系、开展已上市药品说明书中儿童用药信息规范化增补工作等有力举措，着力破解儿童用药“吃药靠掰，用量靠猜”的困局，不断满足临床急需和人民群众对新药好药的迫切诉求。
经过不懈努力，2021年，我国儿童用药申请和审评审批数量稳步上升，全年共有47个儿童用药获批上市（其中14个产品通过优先审评审批程序获批），获批数量明显高于往年。
促研发 激发创新活力
儿童用药研发是世界性难题。由于儿童人群的特殊性，儿童用药在剂型设计、规格选择、安全性评估等方面不宜简单套用成人药品技术指导原则。药审中心加大对儿童用药技术指导原则的建设力度，按照急用先行的原则开展相关工作，截至2021年底，共发布《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等12项儿童用药专项指导原则，为研发和审评提供了重要技术支持和依据。
这些具有较强针对性的指导原则的出台，浸透着药审中心大量扎实的工作。2021年，药审中心组建儿童用药专项领导小组和由各业务部门组成的工作小组，深入科研单位、医疗机构和生产企业一线调研，全面了解儿童用药实际需求和研发难点，针对研发中的实际困难进行沟通指导，协调各方共同推动儿童用药研发进程。
在鼓励企业研发的同时，药审中心着力加快儿童用药审评速度。《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》明确，“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、新剂型、新规格”可申请适用优先审评审批程序。在此基础上，药审中心为儿童用药开辟独立审评通道，设立“儿童用药”特殊标识，由项目管理人督导审评进度，在沟通、受理、审评等环节主动服务；协调专业审评、业务管理、技术支持、检查检验等环节高效配合，不断理顺优先审评的流程和要求，最大限度缩短审评时间，助力儿童用药加快上市。
保安全 指导合理用药
目前，临床上存在部分药物在儿童患者中超说明书使用的现象。一些药物在境外已批准用于儿童，但在我国尚未在说明书中增加有关儿童用药的内容，导致临床医生只能凭经验给药，这不利于药物的规范使用，存在安全风险。针对这一问题，药审中心积极开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范与增补工作。
药审中心在加强儿童用药说明书审核的基础上，与国家儿童医学中心（北京儿童医院）合作设立“上市药品说明书中儿童用药信息规范化项目”，利用医疗机构的数据资源，采用真实世界研究方法，集中临床专家力量，根据审评技术标准，研究制定建议修订说明书的品种清单和具体修订内容，解决临床用药的燃眉之急。
这项工作取得显著成效。2021年，国家药监局发布公告，批准两批8种药品说明书增补儿童用药信息，其中3种为临床常用的精神神经系统用药，5种为抗肿瘤药。
将真实世界研究理念引入儿童用药研究与评价技术流程，在补充完善已上市药品说明书信息、解决临床经验性给药问题方面，还需要不断探索推进。业界对药审中心持续开展已上市药品说明书儿童用药信息增补工作的做法给予肯定的同时，提出针对全球尚未批准儿童应用但境内外临床诊疗指南已明确推荐儿童应用的药品，可探索通过真实世界研究提供儿童应用证据，支持说明书适应症扩展。药审中心将与国家儿童医学中心进一步探讨这一思路的可行性。
强服务 加强培训交流
随着我国儿童用药申报数量不断增加，以及研究与评价技术要求不断提高，业界关于加强儿童用药申报相关培训的需求不断增强。
为积极回应业界诉求，药审中心在2021年度的培训计划中增设儿童用药研发与评价专题培训。按照培训计划，药审中心成功举办“模型引导的儿童药研发”“建模模拟在外推儿科人群PK中的应用”等专题培训，并借此机会与企业、研发单位和医疗机构共同探讨儿童用药研发与评价的关键技术问题。
在2021年国际儿童节到来之际，药审中心网站“儿童用药专栏”正式开通。通过这一“窗口”，药审中心将儿童用药相关政策法规、指导原则、培训资料、品种批准信息等予以集中公开，为业界提供全面、精准的儿童用药相关信息，引发业界强烈反响。
药审中心还将与业界沟通交流作为建立健全工作机制的重要方式之一。2021年9月，药审中心召开儿童用药研发热点问题专家研讨会，邀请医疗机构、研究机构和境内外致力于儿童药品研发的企业，共同探讨“联合联动工作模式”在儿童用药产业中的应用，了解业界对相关政策的意见建议。2022年3月，药审中心与中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）联合举办鼓励进口药品扩展中国儿童应用的专题座谈会，邀请十余家外资企业代表参会，交流研讨缩小境内外儿科用药可及性差距的长效机制。
来源：中国医药报